La recherche pour lutter contre la maladie de Parkinson tire tout azimut, ce qui est intéressant. Il faut dire que cette maladie est tellement insaisissable quant à son origine que l’on aurait tort de se priver de nouvelles idées de recherche.
Aujourd’hui, c’est un nouvel essai clinique qui fait parler de lui et qui utilise des cellules souches pour essayer de contrer la maladie de Parkinson. Cet essai est mené par Mass General Brigham qui est, tout simplement, la plus grande entreprise de recherche hospitalière aux États-Unis. De quoi donner du crédit à cette étude !
Ce qui fait la spécificité de cette étude, ce n’est pas tant l’utilisation de cellules souches. La particularité et l’approche innovante de cette étude est double :
- les cellules souches sont reprogrammées,
- les cellules souches sont autologues.
1. Cellules souches reprogrammées
Si vous ne savez pas ce que c’est, les cellules souches sont des cellules immatures qui n’ont pas encore de fonctions assignées et qui peuvent donc se transformer en n’importe quelle autre cellule du corps. Cette qualité de ces cellules est appelée par les scientifiques la pluripotence.
Mais ces cellules souches se trouvent dans l’embryon humain lors de son développement in utero, dont le prélèvement pose évidemment un problème éthique. Heureusement, depuis 2006 et les travaux dirigés par Shinya Yamanaka de l’Université de Kyoto au Japon, une nouvelle technologie a vue le jour : Induced Pluripotent Stem Cells ou IPSC, Cellules Souches Pluripotentes Induites.
Pour simplifier grandement le fonctionnement de cette technologie, qui a vu Shinya Yamanaka être récompensé en 2012 par le prix Nobel de « Physiologie ou Médecine« , co-récipiendaire avec le biologiste John Gurdon, au lieu de prélever des cellules souches embryonnaires, ce sont cellules adultes facilement accessibles qui sont prélevées (peau, cheveux…) et sur lesquelles sont utilisées des molécules appelées facteurs de transition qui ciblent une région de l’ADN de la cellule adulte. Cette région de l’ADN contient les instructions de reprogrammation initialement actives dans les cellules embryonnaires, mais qui sont désactivées dans les cellules adultes au profit des instructions qui rendent ces cellules adultes spécifiques.
Lorsque les facteurs de transition s’associent avec la région de l’ADN ciblée, les gènes qui définissent la cellule comme « cellule souche » sont activés et ceux qui définissent la cellule comme « cellule adulte spécifique » sont désactivés.
Le tour est joué, on obtient des cellules souches qui peuvent être alors reprogrammées.
2. Cellules souches autologues
La seconde spécificité de ce nouvel essai clinique est que les cellules souches sont autologues, c’est-à-dire qu’elles sont issues du patient lui-même et qu’elles ont été converties en cellules Pluripotentes en utilisant la technologie IPSC expliquée précédemment. L’avantage de l’utilisation de cellules souches autologues, c’est-à-dire les propres cellules du patient, est que cela permet d’éviter l’utilisation d’immunosuppresseurs, qui sont nécessaires lorsque les cellules proviennent d’un autre donneur afin d’éviter le rejet, comme dans une greffe.
3. Retour à l’essai
Les bases techniques de l’essai étant posés, il est temps de revenir à l’essai lui-même. Pour le moment, l’essai est en phase 1 avec trois patients qui ont reçu des cellules souches autologues reprogrammées pour remplacer les cellules dopaminergiques endommagées. Ils seront rejoints prochainement par trois autres patients et tous les six seront surveillés pendant 12 mois.
À la fin de cette période, les chercheurs espèrent, bien évidemment, des progrès, et ainsi recruter plus de patients pour passer à la phase 2A de l’essai.
sources : ScienceDaily, Mass General Brigham, Institute for Stem Cell & Regenerative Medicine